Gentherapie rettet Leben: Ärzte ersetzen Haut eines todkranken Jungen

Vorbereitung eines Stammzelltransplantates während der Operation in der Kinderklinik in Bochum. Mit einer Gentherapie haben Mediziner einen kleinen Jungen von einer lebensbedrohenden erblichen Hautkrankheit geheilt. (dpa-Bildfunk  Ruhr University Bochum

Verletzungen heilen bei ihm wie bei anderen Kindern auch - dank einer neuen Gentherapie, für die Ärzte ihm einige Hautzellen entnommen, im Labor eine gesunde Variante des bei ihm fehlerhaften Gens eingebaut und die Zellen vermehrt haben.

Hassan kam 2015 mit sieben Jahren ins Brandverletztenzentrum der Bochumer Kinderklinik. Die Folge: Schon kleinste mechanische Belastungen führen zu Blasenbildung, zur Ablösung der Haut und zu sehr schmerzhaften chronischen Wunden. Fündig wurden sie schließlich in Italien: Michele De Luca hatte am Center for Regenerative Medicine der Universität Modena eine neurartige Gentherapie für die Schmetterlingskrankheit getestet.

Im Falle des betroffenen Jungen in Bochum, dem dritten Patienten, der auf diese Weise behandelt wurde, gelang es 80 Prozent der Haut zu rekonstruieren.

Nach Klärung der rechtlichen und organisatorischen Fragen, die zur Durchführung einer Gentherapie nötig sind, schickten die deutschen Ärzte einige Hautzellen des Jungen an die italienischen Experten.

Rothoeft von der Kinderklinik in Bochum, der Hassan während seines etwa achtmonatigen Klinikaufenthaltes mitbetreut hat.

"Nach der zweiten Operation besserte sich sein Zustand enorm".

Der Junge leidet an der genetischen Hautkrankheit Epidermolysis bullosa junctionalis (EB), auch Schmetterlingskrankheit genannt. Die Forscher zeigten, dass die neue Haut etwa so viel Anker-Protein Laminin-322 enthielt wie gesunde Haut. Da der Junge schwere chronische Wunden und Infektionen hatte und übliche Behandlungen nicht anschlugen, suchten die Ärzte auf Wunsch der Eltern nach experimentellen Therapiemöglichkeiten und wählten die Gentherapie. "Das wird die Zeit zeigen", sagt Tobias Hirsch vom Universitätsklinikum Bergmannsheil, der den Buben operiert hat.

Dennoch sehen die Forscher ihren Erfolg als Nachweis, dass eine Gentherapie funktionieren kann. Auch bei zwei anderen Patienten, die vor mittlerweile zwölf Jahren an kleineren Hautregionen mit einer gleichartigen Transplantation behandelt worden waren, gebe es keine derartigen Probleme, schreiben die Forscher in ihrem Fachartikel.

"Der Behandlungserfolg bei einem schwerkranken Kind, das Wunden auf 80 Prozent der Hautoberfläche hatte, ist eine herausragende ärztliche und pflegerische Leistung", sagt Leena Bruckner-Tuderman, leitende Dermatologin am Uniklinikum in Freiburg. Nach Angaben von Hirsch sind in Europa etwa 35.000 Kinder von der Schmetterlingskrankheit betroffen. Die Schwere der Erkrankung sei sehr unterschiedlich, so der Mediziner, der auf eine die Ursache angehende Therapie hofft.

Grundsätzlich besteht bei Gentherapien das Risiko, dass sich das neue Gen an einer ungünstigen Stelle im Erbgut integriert. Dadurch können Regulationsprozesse in der Zelle gestört werden, Krebserkrankungen können die Folge sein. Sie hätten wesentliche Fortschritte in der stammzellbiologischen Grundlagenforschung erzielt.

Untersuchungen des Erbguts der neuen Haut zeigten allerdings, dass sich das Gen in den meisten Zellen nicht in DNA-Bereiche integrierte, die für die Bildung von Eiweißen zuständig sind oder mit einer Krebsentstehung in Verbindung stehen.

Der kleine Hassan litt an einer Form der Erbkrankheit Epidermolysis bullosa. Bisher fanden die Forscher bei dem Jungen auch keinen Tumor. Danach transplantierten sie die nachgezüchtete gesunde Haut auf fast die gesamte Körperfläche des Jungen.

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